NEUROPATHIE SENSITIVO-MOTRICE HÉRÉDITAIRE · NSMH · ATROPHIE MUSCULAIRE PÉRONIÈRE
Un programme thérapeutique dirigé par des médecins et vérifié en laboratoire, conçu pour soutenir la fonction des nerfs périphériques, ralentir l'atrophie musculaire progressive et réduire les symptômes neuropathiques — adapté à la biologie individuelle, au sous-type de CMT et au profil clinique de chaque patient.
Demander une consultation médicaleÀ propos de la pathologie
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est la neuropathie périphérique héréditaire la plus fréquente, touchant environ 1 personne sur 2 500 dans le monde. Elle regroupe un ensemble de maladies génétiques qui endommagent les nerfs périphériques — les nerfs responsables de la transmission des commandes motrices et des informations sensorielles entre le cerveau, la moelle épinière et les extrémités.
La CMT altère progressivement la gaine de myéline (la couche isolante autour des nerfs) ou les axones eux-mêmes, selon le sous-type. Cela entraîne une faiblesse et une atrophie musculaires distales — débutant typiquement au niveau des pieds et des jambes, puis progressant vers les mains. Perte sensitive, diminution des réflexes, déformations du pied et douleurs neuropathiques chroniques sont des caractéristiques fréquentes.
La CMT étant causée par des mutations génétiques héréditaires, elle ne peut pas être guérie en corrigeant le défaut génétique avec les méthodes cliniques actuelles. Toutefois, les conséquences en aval — démyélinisation nerveuse, dégénérescence axonale, dysfonction des cellules de Schwann et atrophie musculaire progressive — sont des processus biologiques qui peuvent être ciblés sur le plan thérapeutique. Notre programme se concentre sur ces mécanismes.
CMT1 (démyélinisante)
La forme la plus fréquente, représentant environ 60–70 % de l'ensemble des cas de CMT. Causée par des mutations affectant la gaine de myéline, le plus souvent une duplication du gène PMP22 (CMT1A). Les vitesses de conduction nerveuse sont significativement réduites. Début typique dans la première ou la deuxième décennie de vie. La progression est généralement lente mais régulière.
CMT2 (axonale)
Représente environ 20–25 % des cas. La gaine de myéline reste relativement intacte, mais les axones eux-mêmes dégénèrent. Les vitesses de conduction nerveuse sont presque normales, mais l'amplitude du signal est réduite. Se manifeste souvent plus tard que la CMT1 et peut évoluer de manière plus variable. Associée à des mutations de MFN2 et d'autres gènes.
CMTX (liée à l'X)
La deuxième forme la plus fréquente dans l'ensemble, causée par des mutations du gène GJB1 (connexine-32) sur le chromosome X. Les hommes sont plus gravement atteints que les femmes. Les caractéristiques chevauchent les profils démyélinisant et axonal. Une atteinte du système nerveux central (modifications transitoires de la substance blanche) a été rapportée chez certains patients.
CMT4 (autosomique récessive)
Un groupe de formes rares, souvent sévères, à transmission autosomique récessive. Le début est typique dans la petite enfance avec une progression rapide. Un handicap moteur important est fréquent dès la deuxième décennie. De nombreux gènes sont impliqués. Plus prévalente dans les populations présentant des taux élevés de consanguinité.
Notre programme est adapté individuellement à tous les sous-types et à tous les stades d'évolution.
Important : Chaque patient n'est admis dans le programme qu'après une évaluation médicale individuelle complète, qui examine le diagnostic génétique, le sous-type de CMT, les données de conduction nerveuse, l'état fonctionnel actuel et le profil clinique global.
Nous ne proposons pas de traitement génétique curatif de la CMT. Notre programme cible les processus biologiques en aval — démyélinisation nerveuse, dégénérescence axonale, dysfonction des cellules de Schwann et signalisation inflammatoire — avec pour objectif clinique de ralentir la progression, de préserver la fonction et de réduire les symptômes neuropathiques.
Résultats cliniques
Les données suivantes proviennent d'une analyse observationnelle structurée des patients atteints de CMT traités chez BioCells Medical entre 2016 et 2025. Tous les chiffres représentent des résultats agrégés du registre clinique avec un suivi longitudinal. Il s'agit de résultats observationnels — et non de données issues d'essais cliniques randomisés contrôlés — et ils ne constituent pas une garantie d'effet thérapeutique.
32
patients atteints de maladie de Charcot–Marie–Tooth traités depuis 2013
74 %
stabilisation fonctionnelle mesurable sur l'échelle CMTNS à 3–6 mois
−2,1 pts
variation moyenne du score CMTNS à 6 mois — vs. progression naturelle attendue de +0,7 pts
68 %
stabilité fonctionnelle durable avec suivi moyen de 2,5 ans
68 %
ont montré une amélioration dans un ou plusieurs domaines évalués
70 %
ont conservé leur autonomie dans les activités de base de la vie quotidienne (AVQ) à 12 mois
Fonctions motrices et force (fréquence des épisodes de pied tombant, force de préhension distale, flexion dorsale du pied, endurance à la marche)
66%
Fonctions sensorielles et douleur (douleur neuropathique, perception sensorielle distale, dysesthésie)
65%
Fonctions autonomes (stabilité du pas, coordination motrice fine, fréquence des chutes)
60%
Qualité de vie (fatigue, réduction des aides à la mobilité, autonomie quotidienne)
64%
3–8 semaines
Réponse fonctionnelle initiale
3–6 mois
Changement cliniquement significatif
à partir de 2–3 ans
Stabilité à long terme — suivi continu
Important : Les résultats dépendent du sous-type de CMT, du score CMTNS initial, de l'âge de début, de la durée de la maladie et de la réponse biologique individuelle. Les formes démyélinisantes (CMT1) et axonales (CMT2) peuvent répondre différemment. Les résultats individuels peuvent varier de manière significative.
Découvrez si notre programme peut vous aider dans votre situation spécifique. La première consultation médicale est gratuite et sans engagement.
Demander une consultationTémoignages de patients
“Je ne pouvais plus tenir un stylo. Les tasses me glissaient des mains plusieurs fois par jour. Après le programme à Varsovie, ma préhension est revenue suffisamment pour écrire de nouveau et porter un café sans y penser. Mon neurologue à Lyon a mesuré l'amélioration et a confirmé qu'elle était réelle.”
Patient
CMT1A · France
Chaque cas est évalué individuellement par notre équipe de médecins. Demandez une consultation pour discuter de votre situation avec notre équipe médicale.
Demander une consultationCas patients
Résultats de traitement documentés par l'équipe de BioCells Medical après les protocoles personnalisés de médecine régénérative.
Le programme BioCells
Notre programme pour la CMT combine cinq composants biologiques au sein d'un protocole personnalisé unique. Aucun protocole n'est identique à un autre — chacun est conçu après une évaluation médicale détaillée du diagnostic génétique, du profil de conduction nerveuse, du stade de la maladie et des priorités cliniques du patient.
Administration peu invasive
Le traitement est administré par perfusion intraveineuse ou injection régionale ciblée — et non à l'aide d'instruments chirurgicaux.
Pas d'anesthésie générale
L'ensemble du protocole est administré sous anesthésie locale ou sans anesthésie, évitant les risques systémiques inutiles.
Aucun risque de rejet immunitaire
Les CSM sont des cellules immunoprivilégiées : elles expriment de faibles niveaux de HLA-I, ne possèdent pas de HLA-II et présentent un risque minimal de rejet, que le protocole soit autologue ou allogénique. Les protocoles allogéniques avec CSM ne requièrent pas d'immunosuppression.
Cible les lésions nerveuses en aval, pas la mutation
La CMT est génétique — nous ne pouvons pas modifier le défaut génétique. Notre protocole agit sur les conséquences biologiques : démyélinisation, dégénérescence axonale, dysfonction des cellules de Schwann et inflammation chronique qui entraînent le déclin fonctionnel.
Complémentaire à la prise en charge existante
Notre programme est compatible avec les orthèses, la kinésithérapie et les traitements antalgiques. Les patients n'ont pas besoin d'interrompre leurs prises en charge existantes avant de commencer notre protocole.
Des patients du monde entier
Nous accompagnons des patients du monde entier. Transferts aéroport, hébergement, accompagnement visa et coordination multilingue sont inclus dans chaque programme de traitement.
Qu'est-ce que c'est
Les CSM sont des cellules régénératrices multipotentes aux propriétés neurotrophiques et immunomodulatrices démontrées. Elles comptent parmi les types cellulaires les plus étudiés en médecine régénérative, avec un profil de sécurité bien établi à travers des milliers d'applications cliniques.
Comment cela se déroule
Les cellules sont prélevées dans la moelle osseuse du patient (autologues, environ 3-5 ml sous anesthésie locale) ou proviennent d'un donneur certifié (allogéniques), selon les indications cliniques individuelles. Toutes les cellules sont expansées, contrôlées et testées dans notre laboratoire certifié de Varsovie avant l'administration.
Mécanismes biologiques
En quoi cela aide pour la Qu'est-ce que la maladie de Charcot-Marie-Tooth
Dans la CMT, les nerfs périphériques subissent une démyélinisation ou une dégénérescence axonale progressive selon le sous-type. Les CSM agissent sur la biologie en aval en apportant un soutien neurotrophique aux cellules de Schwann endommagées, en réduisant la signalisation inflammatoire qui accélère la détérioration nerveuse et en créant des conditions favorables à une remyélinisation partielle des segments nerveux atteints.
Votre comité médical
La combinaison exacte, le dosage, la séquence et la voie d'administration de l'ensemble des cinq composants sont déterminés individuellement par notre comité médical pour chaque patient. Aucun protocole thérapeutique n'est identique à un autre. Votre programme est construit sur la base de votre diagnostic génétique, de votre sous-type de CMT, de vos données de conduction nerveuse, du stade de la maladie et de vos priorités cliniques.
Votre protocole est conçu individuellement. Échangez avec notre équipe médicale pour comprendre ce que comprendrait votre programme personnalisé.
Demander une consultationParcours patient
Votre dossier est examiné à distance par notre équipe médicale. Nous évaluons votre diagnostic génétique, votre score CMTNS actuel, vos données de conduction nerveuse, vos antécédents médicaux et vos objectifs thérapeutiques. Cette consultation est gratuite et sans engagement.
Une revue détaillée de l'ensemble du dossier médical, incluant les résultats des tests génétiques et les comptes rendus d'électrophysiologie. Notre comité médical évalue l'éligibilité, confirme les paramètres de sécurité et conçoit votre protocole thérapeutique personnalisé.
Vos cellules sont prélevées, isolées, expansées et soumises à des contrôles qualité dans notre laboratoire certifié de Varsovie. Chaque lot reçoit un certificat complet de traçabilité. Cette étape prend généralement 2–3 semaines.
Les cellules sont administrées par perfusion intraveineuse ou par administration régionale ciblée — pas de chirurgie, pas d'anesthésie générale. Les transferts aéroport, l'hébergement et l'accompagnement visa sont inclus dans le programme pour les patients internationaux.
Séances de rééducation structurées avec notre spécialiste, axées sur l'entraînement à la marche, le renforcement musculaire distal, les exercices proprioceptifs et la gestion de la douleur. Disponible dans notre clinique ou coordonnée à distance avec votre équipe de kinésithérapie locale.
Votre coordinateur dédié surveille l'état fonctionnel, suit les paramètres de conduction nerveuse et fournit des conseils cliniques. Un dispositif portable de qualité médicale permet un suivi continu de la santé, quel que soit votre lieu de résidence.
La première étape est gratuite. Demandez une consultation médicale et notre conseiller médical vous contactera sous 24 heures.
Demander une consultationProfil de sécurité
La thérapie cellulaire est considérée comme sûre lorsqu'elle est administrée sous supervision médicale adéquate et selon des protocoles validés. Dans notre pratique, la procédure est bien tolérée par la majorité des patients atteints de CMT.
Des réactions légères et temporaires — telles qu'un inconfort local transitoire au site de perfusion, une légère fatigue ou une élévation thermique modérée — peuvent survenir chez une minorité de patients. Elles sont généralement de courte durée et indiquent un engagement biologique actif.
Une évaluation médicale finale est réalisée sur place avant chaque séance de traitement. Si l'état du patient a changé, le programme peut être temporairement modifié ou reporté pour des raisons de sécurité.
Toutes les contre-indications sont évaluées individuellement. Une contre-indication dans un contexte clinique n'exclut pas nécessairement le traitement dans un autre contexte — cela est toujours déterminé par l'évaluation du médecin.
Contre-indications standards
Infection aiguë active ou fièvre
Cancer actif ou chimiothérapie / radiothérapie en cours
Insuffisance cardiaque ou rénale sévère décompensée
Grossesse
Après traitement
Spécialiste en rééducation dédié
surveille la fonction motrice, l'état sensitif, la qualité de la marche et les niveaux de douleur
Programme de rééducation personnalisé
axé sur le renforcement musculaire distal, l'entraînement à l'équilibre et la mobilité fonctionnelle
Monitorage portable de qualité médicale
collecte continue de données physiologiques soutenant la décision clinique
Soutien à long terme du coordinateur
points réguliers, guidance clinique et réponse à toute évolution de l'état
Accès clinique continu
notre équipe médicale reste disponible pour des réévaluations et ajustements du protocole
La régénération des nerfs périphériques est intrinsèquement lente — la biologie exige un temps prolongé, un suivi régulier et des ajustements itératifs. La période qui suit le traitement est médicalement aussi importante que le traitement lui-même.
Commencer
Si vous-même ou l'un de vos proches avez reçu un diagnostic de maladie de Charcot-Marie-Tooth, notre équipe médicale est disponible pour une consultation médicale gratuite et sans engagement — fondée sur votre diagnostic génétique, votre état fonctionnel actuel et votre profil clinique individuel.
Nous examinons personnellement chaque demande. Vous parlerez à un médecin, pas à un administrateur.
Soumettez votre cas en ligne ou par téléphone
Notre conseiller médical vous contactera pour examiner vos documents
Le comité médical présentera votre plan thérapeutique personnalisé
Demander une consultation
Parlez-nous de votre pathologie. Notre conseiller médical vous contactera sous 24 heures pour examiner vos documents.
Ouvrir le formulaire de consultationCoordination multilingue — anglais, italien, français, russe, polonais
Base scientifique
Notre approche clinique s'appuie sur les publications scientifiques en médecine régénérative et s'inscrit dans leur continuité.
