Cellules souches mésenchymateuses dans la SLA : mise à jour clinique
Dr Uladzislau Tsvirko
18 April 2026
Les cellules souches mésenchymateuses sont étudiées dans la SLA depuis plus d'une décennie. Une revue du mécanisme paracrine, du bilan des essais cliniques, de ce que montrent les données, et des raisons pour lesquelles les CSM demeurent la modalité fondatrice sur laquelle repose la thérapie cellulaire combinée.
Pourquoi les cellules souches mésenchymateuses dans la SLA
Les cellules souches mésenchymateuses (CSM) comptent parmi les types cellulaires les plus étudiés en médecine régénérative, et la SLA est l'une de leurs cibles les plus anciennes. La justification n'est pas que les CSM remplacent les motoneurones perdus — ce n'est pas le cas — mais qu'elles modulent l'environnement hostile dans lequel les motoneurones meurent. Dans une maladie où la neuro-inflammation et le stress oxydatif accélèrent la perte cellulaire, une cellule capable d'atténuer l'inflammation et de soutenir la survie neuronale représente un candidat logique.
Le mécanisme : paracrine, et non remplacement cellulaire
Les CSM agissent principalement par ce qu'elles sécrètent. Leur sécrétome comprend des cytokines anti-inflammatoires, des facteurs neurotrophiques tels que le BDNF et le GDNF, ainsi que des vésicules extracellulaires porteuses de signaux régulateurs. Cette activité paracrine supprime l'activation immunitaire pathologique, réduit le stress oxydatif et soutient la survie des motoneurones restants. L'étendue de cette production est la raison pour laquelle la thérapie par CSM agit simultanément sur plusieurs mécanismes de la maladie plutôt que sur une seule voie moléculaire.
Le bilan clinique
Les CSM ont été évaluées dans la SLA au cours de plus d'une décennie d'essais : études de CSM autologues dérivées de moelle osseuse menées dans des centres académiques, protocoles d'administration intrathécale et produits à base de CSM modifiées pour sécréter des facteurs neurotrophiques. Les données publiées — PMID 30048006, 34719198 et 38244235 — rapportent de façon constante un profil d'innocuité acceptable et des signaux d'activité biologique, avec des réponses variables selon les patients.
Ce que montrent les données
Les thèmes récurrents dans ces études sont l'innocuité et la plausibilité biologique plutôt que des données d'efficacité larges et définitives. La thérapie par CSM a été à maintes reprises décrite comme bien tolérée par voie intraveineuse et intrathécale, et plusieurs essais ont rapporté un ralentissement du déclin sur des échelles validées dans des sous-groupes de participants. La position honnête du domaine est que les CSM disposent d'une base mécanistique et d'un profil d'innocuité solides, avec des données d'efficacité en cours de maturation.
Les CSM comme fondement de la thérapie cellulaire combinée
À BioCells Medical, les cellules souches mésenchymateuses constituent la modalité régénérative fondatrice sur laquelle repose le protocole global. Elles sont combinées avec la thérapie par lymphocytes T régulateurs, les exosomes et des modalités complémentaires, de sorte que les dimensions inflammatoire, immunitaire et trophique de la SLA soient traitées conjointement plutôt qu'isolément. Le registre des patients pris en charge depuis 2013 est ancré dans cette base CSM.
État des données probantes
Plus d'une décennie de travaux cliniques a établi les cellules souches mésenchymateuses comme une approche sûre et mécanistiquement fondée dans la SLA, avec des effets biologiques régulièrement observés et une efficacité qui continue d'être étudiée. C'est sur ce fondement que les CSM demeurent au centre de la thérapie cellulaire combinée, en association avec les modalités centrées sur l'immunité qu'une recherche plus récente a mis en avant.
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