Registre clinique
Données de cohorte observationnelle prospective issues du registre clinique de BioCells Medical, tenu en continu depuis 2013.
Plan de l'étude : observationnel · non randomisé · sans contrôle placebo
2 500+
Patients
dans le registre clinique
7
Domaines cliniques
neurologique, auto-immun, neuromusculaire
12
Années
collecte de données continue
6+mois
Suivi
période minimale d'observation
Pathologies neurologiques
Neurologie pédiatrique et du développement
Troubles neuromusculaires
Troubles cognitifs et démences
Maladies auto-immunes
Pathologies respiratoires
Pathologies musculosquelettiques et orthopédiques
Taux de stabilisation : proportion de patients sans déclin fonctionnel mesurable à ≥ 6 mois. Tri par taille de cohorte.
| Diagnostic | Échelle | n | Stabilisation | Critère principal | Réponse | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sclérose latérale amyotrophique (SLA) | ALSFRS-R | 257 | 78 % | Stabilisation du score fonctionnel à ≥6 mois | 3–4 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
| Sclérose en plaques (SEP) | EDSS | 288 | 82 % | Stabilisation du score de handicap, réduction du taux annualisé de poussées | 2–3 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
| Trouble du spectre autistique (TSA) | CARS / ABC | 83 | 76 % | Amélioration du fonctionnement comportemental et social | 2–4 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
| Maladie de Parkinson | UPDRS | 79 | 74 % | Stabilisation du score moteur, réduction des tremblements et de la rigidité | 3–5 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
| Neuropathie périphérique | NIS / TNS | 127 | 80 % | Amélioration du score neuropathique, réduction des douleurs et paresthésies | 2–3 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
| Maladie d'Alzheimer et démences | MMSE / MoCA | 98+ | 71 % | Stabilisation du score cognitif à ≥6 mois | 4–6 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
| Paralysie cérébrale infantile | GMFCS / GMFM | 70 | 73 % | Amélioration de la fonction motrice et de la coordination | 3–5 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
| Dystrophie musculaire | MRC / North Star | 45 | 68 % | Stabilisation de la force musculaire et de la fonction ambulatoire | 4–6 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
| Atrophie multisystématisée (AMS) | UMSARS | 94 | 69 % | Stabilisation des scores autonomique et moteur | 3–5 semaines jusqu'à la réponse clinique initiale | Protocole → |
Functional score stabilisation at ≥6 months
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Disability score stabilisation, annualised relapse rate reduction
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Behavioural and social function improvement
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Motor score stabilisation, tremor and rigidity reduction
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Neuropathy score improvement, pain and numbness reduction
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Cognitive score stabilisation at ≥6 months
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Motor function and coordination improvement
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Muscle strength stabilisation, ambulatory function
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Autonomic and motor score stabilisation
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Plan de l'étude
Étude de cohorte observationnelle prospective. Tous les patients inscrits dans le registre clinique de BioCells Medical depuis 2013 sont inclus. Il ne s'agit pas d'un essai contrôlé randomisé.
Population
Patients adultes et pédiatriques avec diagnostics confirmés dans les 7 domaines cliniques, ayant achevé au moins un cycle thérapeutique complet et la période minimale de suivi (≥6 mois). Aucune exclusion selon le stade de la maladie ou l'antécédent thérapeutique.
Critères de jugement
Critère principal : stabilisation de la maladie, définie comme l'absence de déclin fonctionnel mesurable sur l'échelle clinique validée pertinente pendant la période d'observation. Critères secondaires : amélioration du score spécifique à l'échelle, qualité de vie rapportée par le patient et délai de réponse clinique.
Instruments : Les instruments validés incluent ALSFRS-R, EDSS, UPDRS, UMSARS, GMFCS/GMFM, CARS/ABC, MMSE/MoCA, NIS/TNS et MRC/North Star. Le choix de l'échelle suit les recommandations cliniques internationales pour chaque diagnostic.
Limites
Gouvernance des données
Toutes les données cliniques sont conservées dans un registre électronique dont l'accès est réservé au personnel médical habilité. La collecte et la conservation des données sont conformes au RGPD et à la réglementation polonaise sur les dossiers médicaux. Les résultats sont examinés trimestriellement par le comité médical interne.
Pour les médecins prescripteurs
Notre équipe médicale est disponible pour des échanges entre médecins. Nous pouvons fournir des données détaillées sur les résultats pour des diagnostics précis, discuter des critères d'éligibilité ou examiner un cas patient. Tous les échanges sont confidentiels.
