Registro Clinico
Utilizziamo i dati del registro clinico di BioCells Medical, che viene raccolto dal 2013. Si tratta di uno studio osservazionale in cui i pazienti vengono seguiti nel tempo.
Disegno dello studio: Osservazionale · Non randomizzato · Nessun controllo placebo
2.500+
Pazienti
nel registro clinico
5
Aree cliniche
neurologica, autoimmune, respiratoria
12
Anni
raccolta dati continua
6+mesi
Follow-up
periodo minimo di osservazione
Patologie neurologiche
Neurologia pediatrica
Malattie autoimmuni sistemiche
Patologie respiratorie
Patologie muscoloscheletriche e ortopediche
Tasso di stabilizzazione: percentuale di pazienti senza declino funzionale misurabile a ≥6 mesi. Ordinato per dimensione della coorte.
| Diagnosi | Scala | n | Stabilizzazione | Endpoint Primario | Risposta | |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) | ALSFRS-R | 257 | 76% | Stabilizzazione del punteggio funzionale a ≥6 mesi | 3–4 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
| Sclerosi Multipla (SM) | EDSS | 288 | 79% | Stabilizzazione del punteggio di disabilità, riduzione del tasso annualizzato di ricadute | 2–3 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
| Disturbo dello Spettro Autistico (ASD) | CARS / ABC | 83 | 78% | Miglioramento del funzionamento comportamentale e sociale | 2–4 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
| Morbo di Parkinson | UPDRS | 79 | 77% | Stabilizzazione del punteggio motorio, riduzione di tremore e rigidità | 3–5 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
| Neuropatia periferica | NIS / TNS | 127 | 81% | Miglioramento del punteggio neuropatico, riduzione di dolore e parestesie | 2–3 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
| Malattia di Alzheimer e demenza | MMSE / MoCA | 98 | 74% | Stabilizzazione del punteggio cognitivo a ≥6 mesi | 4–6 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
| Paralisi cerebrale infantile | GMFCS / GMFM | 70 | 73% | Miglioramento della funzione motoria e della coordinazione | 3–5 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
| Distrofia muscolare | MRC / North Star | 45 | 75% | Stabilizzazione della forza muscolare e funzione deambulatoria | 4–6 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
| Atrofia multisistemica (MSA) | UMSARS | 94 | 69% | Stabilizzazione del punteggio autonomico e motorio | 3–5 settimane alla risposta clinica iniziale | Protocollo → |
Stabilizzazione del punteggio funzionale a ≥6 mesi
Protocollo completo →
Stabilizzazione del punteggio di disabilità, riduzione del tasso annualizzato di ricadute
Protocollo completo →
Miglioramento del funzionamento comportamentale e sociale
Protocollo completo →
Stabilizzazione del punteggio motorio, riduzione di tremore e rigidità
Protocollo completo →
Miglioramento del punteggio neuropatico, riduzione di dolore e parestesie
Protocollo completo →
Stabilizzazione del punteggio cognitivo a ≥6 mesi
Protocollo completo →
Miglioramento della funzione motoria e della coordinazione
Protocollo completo →
Stabilizzazione della forza muscolare e funzione deambulatoria
Protocollo completo →
Stabilizzazione del punteggio autonomico e motorio
Protocollo completo →
Disegno dello Studio
Lo studio si basa sull'osservazione dei pazienti: nel registro di BioCells Medical vengono inclusi tutti i pazienti dal 2013. I pazienti non vengono assegnati in modo casuale, come avviene negli studi clinici classici.
Popolazione
Pazienti adulti e pediatrici con diagnosi confermate nelle 5 aree cliniche, che hanno completato almeno un ciclo terapeutico completo e il periodo minimo di follow-up (≥6 mesi). Nessuna esclusione per stadio di malattia o anamnesi terapeutica precedente.
Misure di Esito
Endpoint primario: stabilizzazione della malattia, definita come assenza di declino funzionale misurabile sulla scala clinica validata pertinente durante il periodo di osservazione. Endpoint secondari: miglioramento del punteggio specifico della scala, qualità della vita riferita dal paziente e tempo di risposta clinica.
Strumenti: Gli strumenti validati includono ALSFRS-R, EDSS, UPDRS, UMSARS, GMFCS/GMFM, CARS/ABC, MMSE/MoCA, NIS/TNS e MRC/North Star. La selezione della scala segue le linee guida cliniche internazionali per ciascuna diagnosi.
Limitazioni
Governance dei Dati
Tutti i dati clinici sono conservati in un registro elettronico con accesso limitato al personale medico autorizzato. La raccolta e la conservazione dei dati sono conformi al GDPR e alla normativa polacca sulle cartelle cliniche. Gli esiti vengono revisionati trimestralmente dal comitato medico interno.
Per Medici di Riferimento
Il nostro team medico è disponibile per consulti tra medici. Possiamo fornire dati dettagliati sugli esiti per diagnosi specifiche, discutere i criteri di idoneità o valutare un caso paziente. Tutte le comunicazioni sono riservate.
